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突发新闻:人类首次"体内直接"改写基因——新一代基因编辑 prime editing 走进人体 据 Nature 今日报道,生物技术公司 Prime Medicine 已在本月完成全球首例人体体内 prime editing 治疗:直接对患者肝脏细胞改写 DNA,修复导致威尔逊病(铜代谢障碍罕见病)的一个基因突变。该技术比传统 CRISPR-Cas9 更精确,公司预计明年公布首批临床结果。 评论:这是基因编辑从"体外加工细胞再回输"走向"体内直接修基因"的里程碑时刻;一旦安全有效性被验证,罕见病治疗和基因药物的成本、价格模型都会被重写,相关 biotech 赛道值得跟踪。 来源:https://www.nature.com/articles/d41586-026-03371-x
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