the Alnylam flywheel: 1. 从肝部出发: 递送方式迭代: LNP => GalNAC 扩展到CNS: C16 递送方式, 然后是Bra… · @harry03994688 · TwKit

@harry03994688

the Alnylam flywheel: 1. 从肝部出发: 递送方式迭代: LNP => GalNAC 扩展到CNS: C16 递送方式, 然后是Brain shuttle 下一步: 脂肪, 肌肉, 等等10 tiisues. 2. 平台设计: ESC => ESC+ => IKARIA: KD 指标从75%到95%. 3个月一针到半年一针. 3. human genetics的数据: 2 M genetics database 4. inceptive AI /AI tools: 结合私有数据进一步提升研发效率与降低研发成本 5. RNAi round table: 普及RNAi技术, 讨论与透明性增强医生与研发人员的活动, 明白一线医院的痛点. 6. RELIS RNA药物制造平台: 提升药物产量, 进一步降低药物生产成本. RD 5项战略原则: 进一步保证其飞轮的运转可靠性. $ALNY

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